专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成盘锦市某某化品运营部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成盘锦市某某化品运营部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:时尚)
-
歌手跳下舞台将女歌迷脖子压骨折,众筹32万医疗费,现场画面曝光
在音乐与热情碰撞的夜晚,不幸的一幕却在纽约州水牛城的Mohawk Place演出场所悄然发生。澳大利亚摇滚乐团Trophy Eyes的主唱John Floreani,在一场充满激情的演出中不慎酿成意外 ...[详细] -
来源:封面新闻封面新闻记者 张奕丹 林珏瑶 综合报道据多家日媒报道,当地时间4月16日,日本栃木县那须町伊王野一处河岸发现两具遗体。经调查,死者为55岁的日籍华人宝岛龙太郎和他56岁的妻子宝岛幸子,两 ...[详细]
-
5月5日,北京七大火车站预计到发旅客141万人。北京交通部门制定“一站一策”服务保障措施,多条地铁将延时运营。 5月5日夜间至6日凌晨,北京七大火车站预计到达旅客6.4万人,其中北京南站、北京西 ...[详细]
-
“80后”导演黄俊达出生于香港,自幼喜爱武打武术。以香港武侠和动作电影为灵感,他创作了一部肢体剧《落花流水》,以戏剧方式向其致敬。继亮相阿维尼翁OFF戏剧节、爱丁堡国际艺穗节、乌镇戏剧节、深圳当代戏剧 ...[详细]
-
《浪姐》办到第五季,似乎没有多少亮点了。但一看到何洁和尚雯婕的对唱,就不得不承认“超女的质量”。一首《不该》,何洁完全投入,感情渲染能力具有先天优势,而尚雯婕声音非常有层次感,平静之下波涛汹涌,一个外 ...[详细]
-
在巴黎奥运会火种即将穿越地中海抵达马赛老港之际,巴黎奥组委8日正式公布本届奥运会的官方主题曲《巡游盛典》英文名为Parade)。这首官方主题曲由法国著名作曲家维克多·勒·马斯纳创作,同时他还将担任巴黎 ...[详细]
-
新京报讯 据@北京公交集团 消息,为方便西二旗智学苑、铭科苑、领秀硅谷、金域华府、融泽嘉园等社区居民前往北京积水潭医院新龙泽院区就医出行,自2024年5月6日起,北京公交集团新开通医专线11路,具体线 ...[详细]
-
在巴黎奥运会火种即将穿越地中海抵达马赛老港之际,巴黎奥组委8日正式公布本届奥运会的官方主题曲《巡游盛典》英文名为Parade)。这首官方主题曲由法国著名作曲家维克多·勒·马斯纳创作,同时他还将担任巴黎 ...[详细]
-
版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车5月6日报道在刚刚结束的五一假期,理想汽车迎来了热销,官方数据显示,4月18日-5月5日期间,全新理想L6累计定单已超过41000台!此外,官 ...[详细]
-
新京报讯 据@北京公交集团 消息,为方便西二旗智学苑、铭科苑、领秀硅谷、金域华府、融泽嘉园等社区居民前往北京积水潭医院新龙泽院区就医出行,自2024年5月6日起,北京公交集团新开通医专线11路,具体线 ...[详细]